Новости Зеленограда, инфопортал Зеленоград ИНФО
Вторник, 26 Января, 2021 год
Главная » Наука » В Мире » Редкую форму врожденной глухоты научились лечить генетически

Редкую форму врожденной глухоты научились лечить генетически

Правда, пока только у мышей

Редкую форму врожденной глухоты научились лечить генетически© Elnur/Shutterstock/FOTODOMЧитайте ТАСС вЯндекс.НовостиЯндекс.Дзен…Показать скрытые ссылкиGoogle Новости

ТАСС, 24 декабря. Ученые придумали метод, с помощью которого можно исправлять мутации в гене SYNE4. Этот ген связан с одной из форм врожденной глухоты. Новый метод успешно проверили в опытах на мышах. Статью с результатами исследования опубликовал научный журнал EMBO Molecular Medicine.

По оценкам Всемирной организации здравоохранения, от глухоты и других нарушений слуха страдает более 460 млн людей. Чаще всего подобные проблемы возникают из-за инфекционных заболеваний или травм, но бывает, что это происходит и с самого рождения. Причиной врожденного отсутствия слуха становятся определенные мутации в TMC1, NOX3 и примерно ста других генах.

Чтобы бороться с подобными случаями, ученые исправляют мутации разными генетическими методами. Например, год назад исследователи из Гарварда защитили мышей от той формы глухоты, от которой страдал Людвиг ван Бетховен, а пять лет назад создали генную терапию, которая исправляет мутации в гене TMC1.

Профессор Тель-Авивского университета Карен Аврахам и ее коллеги разработали еще один подобный метод. С его помощью можно лечить относительно редкую форму глухоты, связанную с геном SYNE4.

"Мы впервые открыли мутации, которые связаны с этой болезнью, несколько лет назад в двух израильских семьях. Дети с двумя дефектными версиями этого гена рождаются с нормальным слухом, но по мере взросления теряют его", – пояснила Карен Аврахам, профессор Тель-Авивского университета и один из авторов исследования.

Из-за мутаций в гене SYNE4 нарушается работа ядра так называемых волосковых клеток. Они играют ключевую роль в преобразовании колебаний жидкости внутри ушной улитки в понятные мозгу электрические сигналы. Если в геноме появляется две дефектные версии этого участка ДНК, то волосковые клетки постепенно отмирают. В результате этого человек с мутациями в SYNE4 начинает терять слух еще в раннем детстве, а в подростковом возрасте лишается его полностью.

Чтобы избежать этого, в волосковые клетки нужно доставить правильную копию SYNE4. Она должна исправить дефекты в работе ядра этих клеток и защитить их от гибели. Аврахам и ее коллеги использовали для этого специальный аденовирус. Работу этого вируса ученые проверили на новорожденных мышах, в геноме которых было два дефектных участка SYNE4.

В ходе эксперимента биологи следили, сможет ли их терапия защитить волосковые клетки грызунов от гибели. Также их интересовало и то, появятся ли у мышей нарушения слуха и вестибулярного аппарата из-за третьей копии SYNE4 еще до того, как они начнут терять слух.

Дальнейшие наблюдения за поведением грызунов показали, что генная терапия не нарушила их слух и защитила волосковые клетки мышей от гибели. Благодаря этому мыши с дефектными копиями SYNE4 прошли тесты на слух почти так же хорошо, как и их сородичи без врожденой глухоты. Также у них не было проблем с равновесием.

Успех этих экспериментов, по словам Аврахам и ее коллег, открывает дорогу не только для клинических испытаний новой терапии, но и для создания других версий аденовирусов для борьбы с другими типами врожденной глухоты. По словам израильских биологов, они уже сейчас разрабатывают сразу несколько методов лечения подобного рода.

Источник

Оставить комментарий

Ваш email нигде не будет показанОбязательные для заполнения поля помечены *

*

© 2021 Зеленоград ИНФО – ещё ближе к городу. Все права защищены.

05:1026 Января
 Вт, 2021
Яндекс.Метрика Рейтинг@Mail.ru
WordPress: 60,35MB | MySQL:80 | 0,685sec